Penn 연구원들은 교 모세포종 뇌암에 대한 새로운 잠재적 유전자 요법을 확인합니다.
펜실베니아 대학교 (University of Pennsylvania)의 연구원들은 가장 치명적인 뇌암 형태 인 교 모세포종과 싸우는 치료법을 찾는 데 한 걸음 더 가까워 졌다고 생각합니다.
이 질병으로 사망 한 공개 인물로는 Beau Biden, John McCain, Mia Love 및 가장 최근에는 Uche Ojeh-“오늘”공동 주최자와 필라델피아 출신 인 Sheinelle Jones가 있습니다.
새로운 치료법은 CAR T 세포 요법을 사용합니다.이 과정은 면역계에서 환자의 T 세포를 가져와 특정 암 세포 항원 또는 마커를 식별하도록 수정하는 과정입니다.
그런 다음 조작 된 T 세포는 환자에게 다시 주사하여 암 세포와 종양의 표면에서 이러한 마커를 찾아 싸우고 파괴합니다.
CAR T는 백혈병 및 림프종과 같은 혈액 암 치료 및 치료에 매우 성공적이지 않았지만 신경 외과 의사 Donald O’Rourke 박사는이 치료법이 교 모세포종과 같은 고형 종양과 싸우는 데 효과적이지 않았다고 말했다. 그러나 그는 이제 변화가 바뀌기를 희망합니다.
“우리는 그것이 장기 완화를 얻기위한 새로운 접근 방식의 통로라고 생각하고 궁극적으로 치료법이라고 생각한다”고 그는 말했다. “우리는 아직 거기에 없지만 격려적인 결과를 얻고 있다고 생각합니다.”
CAR T 전달 및 세포 표적의 변경
연구원과 과학자들은 교 모세포종에 대한 CAR T 세포 요법에 두 가지 큰 변화를 가져 왔습니다. 먼저, 척추와 척수에 주입하기보다는 두피에 이식 된 장치를 통해 뇌로 직접 전달됩니다.
둘째, 그들은 치료를 2의 이중화로 만들었습니다. 즉, 하나의 교 모세포종 세포 마커뿐만 아니라 2를 목표로합니다.
O’Rourke는“단지 하나를 목표로한다면 종양에 대한 충분한 범위를 얻지 못한다”고 말했다.
연구팀은 1 상 임상 시험에서 재발 성 교 모세포종을 가진 18 명의 소수 그룹에서 치료를 테스트했으며, 이는 주로 치료의 안전성 프로파일을 조사합니다.
가장 흔한 부작용은 신경 독성 또는 뇌 또는 신경계의 손상 이었지만 Nature Medicine에서 6 월 1 일에 발표 된 새로운 연구 결과에 따르면 거의 모든 환자의 경우 며칠 내에 가역적이었습니다.
데이터에 따르면 대부분의 임상 시험 환자는 종양이 어느 정도 줄어든 것으로 나타 났으며, 이는 O’Rourke가 더 많은 시간을 구매할 수 있다고 말했다.
“우리는 여기에서 작은 몇 달을 찾고 있지 않습니다. 우리는 큰 인기가 될 수있는 것에 대해 이야기하고 있습니다. 우리는 20 개월이 넘는 사람이 4 주 동안 기대하고 20 개월에 질병이 없다고 생각합니다.” “그래서 나는 이것에 많은 희망이 있다고 생각합니다.”
미래 치료의 통로
25 년 이상 교 모세포종 치료를 연구하고 연구 한 O’Rourke는 치료와 초기 결과를“가장 강력하고 가장 유망한 것”이라고 불렀습니다.
현재, 공격적인 형태의 뇌암 진단을받은 사람의 평균 기대 수명은 12 ~ 18 개월이며 재발 성 교 모세포종 환자의 경우 3 ~ 9 개월에 짧습니다.
교 모세포종은 특히 까다 롭다 고 O’Rourke는 모든 환자에서 다르게 나타 내기 때문에 말했다. 그것은 또한 화학 요법 및 방사선과 같은 치료에 돌연변이되고 내성이되므로 대부분의 환자는 완화 기간 후 재발 또는 종양 재성장을 경험합니다.
CAR T- 세포 요법에 대한 새로운 접근 방식으로 새로운 옵션이 등장 했으며이 치료를 더욱 강력하게 만들 수있는 기회를보고 있습니다.
O’Rourke는“우리가 더 많은 반투머 반응이나 내구성이 뛰어난 방지 반응을 얻을 수있는 몇 가지 수정이 있습니다. “나는 그것을 치료법으로 오버하게하지 않을 것이지만, 그것은 우리에게 교 모세포종에서 훨씬 장기적으로 살 수있는 새로운 범주의 약물에 관한 경로에 있습니다.”
치료는 여전히 초기 1 단계 임상 시험에 있습니다. Penn 전문가들은 교 모세포종으로 새로 진단 된 환자들 사이에서 CAR T- 세포 요법을 테스트하기를 희망합니다. 종양은 이전 치료에서 발생할 수있는 저항 인자가 적을 수 있기 때문입니다.
결국, 연구자들은 연방 약물 승인을 얻는 궁극적 인 목표를 가진 더 많은 환자와 임상 현장과 관련된 대규모 효능 연구를 수행하기 위해 약물 제조를 확장 할 계획입니다.
