피츠버그, 2,500만 달러 투자로 희귀질환 연구 허브로 변신

피츠버그의 최신 연구 노력은 희귀 질환에 대한 새로운 치료법 개발을 위해 도시의 인공 지능, 건강 과학 및 제조 능력을 통합합니다. 이 계획에는 도시 최대 자선 재단의 2,500만 달러 투자와 로큰롤 명예의 전당이 설립한 연구 그룹과의 파트너십이 포함됩니다.

Richard King Mellon 재단의 이사인 Sam Reiman은 “희귀 질병은 의학계에서 해결되지 않은 가장 큰 과제 중 하나이며, 수백만 가족에게 영향을 미치면서 더 일반적인 질병에 전념하는 관심과 자원의 일부만 받고 있습니다.”라고 말했습니다.

이 기금은 연구자들이 승인된 치료법을 통해 대규모로 연구를 시장에 출시할 수 있도록 벤처 투자를 제공하도록 설계된 최초의 자선 플랫폼인 Rare Ventures를 출시할 예정입니다.

희귀질환이 영향을 미친다 4억 명이 넘는 사람들 전 세계적으로 암이나 에이즈보다 더 많습니다. 하지만 10,000가지가 넘는 희귀질환이 알려져 있으며, 대다수 승인된 치료법이 없습니다. Rare Ventures는 수십 년간의 과학적 혁신을 치료법으로 전환하겠다고 약속했습니다.

Rare Ventures는 피츠버그 대학교 보건과학대학, 피츠버그 UPMC 아동병원, UPMC 비전 연구소, 카네기 멜론 대학교, 스탠포드 의과대학, ElevateBio 간의 협력입니다. 이 팀에는 희귀 유전성 피부 질환인 수포성 표피박리증 치료를 위한 비영리 지원 연구인 EBRP(EB Research Partnership)도 포함되어 있습니다. EBRP는 Pearl Jam의 리드 싱어인 Eddie Vedder가 공동 창립했습니다.

Vedder와 그의 아내 Jill은 성명에서 “모든 환자는 희망을 가질 자격이 있으며, 모든 과학적 혁신은 이를 가장 필요로 하는 사람들에게 다가갈 수 있는 기회를 가질 자격이 있습니다.”라고 말했습니다. “한 가지 질병에서 교훈을 얻고 수천 가지 희귀 질병에 직면한 가족을 도울 수 있는 무언가를 구축하는 것입니다.”

Rare Ventures는 벤처 캐피털 투자에서 기술을 차용하는 EBRP의 “벤처 자선” 접근 방식을 기반으로 구축될 것입니다. 이 전략은 벤처 자선 단체의 투자를 선호하여 복잡한 정부 연구 보조금 시스템을 회피합니다. 승인된 치료법으로 창출된 수익은 프로젝트에 다시 투입될 것이라고 그룹은 성명에서 밝혔습니다.

“Rare Ventures는 벤처 캐피탈이 기술을 위해 했던 것처럼 희귀병 의학을 위해 야심찬 노력을 기울이고 있습니다. 즉, 치료법의 희망 없이 희귀병으로 고통받고 있는 수억 명의 사람들을 위해 유망한 아이디어를 접근 가능한 치료법으로 전환하는 데 필요한 인프라, 자본, 전문 지식 및 파트너십을 구축하는 것입니다.”라고 그룹은 말했습니다.

수요일 성명에서 Rare Ventures는 처음에 얼마나 많은 희귀 질환에 초점을 맞출 것인지 공개를 거부했지만 시간이 지남에 따라 플랫폼이 수백 개의 질병 커뮤니티에 대한 치료법 개발을 지원하도록 성장할 것이라고 말했습니다.

보도 자료에 따르면 이 계획은 유전적, 소아적, 신경적, 대사적, 안과적 질환의 치료 발전을 지원할 것이라고 합니다.

Mellon 투자는 환자 데이터 플랫폼, 기본 및 중개 연구 프로그램, 치료법 개발, 임상 시험 혁신 및 학계, 산업 및 의료 전반에 걸친 전략적 파트너십을 포함한 노력의 기본 인프라를 구축할 것입니다.

또한 환자를 전문가, 임상 시험 및 연구 기회와 연결하는 동시에 연구자에게 새로운 치료법 개발을 가속화하는 데 필요한 데이터를 제공하도록 설계된 큐레이터(Curator)라는 AI 플랫폼을 구축할 예정입니다.

스탠포드 의과대학 피부과 교수인 Jean Tang 박사는 “희귀질환은 단편화된 데이터, 제한된 환자 집단, 연구 및 임상 개발을 매우 어렵게 만드는 장벽으로 인해 오랫동안 어려움을 겪어 왔습니다.”라고 말했습니다.

“환자 데이터, 게놈 통찰력, 임상 전문 지식 및 최신 기술을 책임감 있게 연결하는 능력은 전 세계 환자의 발견을 가속화하고 결과를 개선할 수 있는 전례 없는 기회를 창출합니다.”

Rare Ventures는 ElevateBio와 University of Pittsburgh가 개발한 1억 달러 규모의 세포 및 유전자 치료 바이오제조 센터인 Pitt Bioforge와 긴밀히 협력할 예정입니다. ElevateBio의 CEO인 Christopher Murphy는 성명을 통해 피츠버그가 첨단 치료법과 제조 분야에서 성장하는 리더십이 획기적인 의료 혁신을 가져올 것이라고 말했습니다.

“의학의 미래는 과학적 혁신을 모든 사람이 이용할 수 있는 안전하고 효과적인 치료법으로 전환하는 우리의 능력에 달려 있습니다.”라고 Murphy는 말했습니다.