전문가들은 마침내 뇌가 어떻게 손상되어 문제를 해결하는 데 집중할 수 있는지에 대해 충분히 알게 되었다고 말합니다.

뇌가 어떻게 작동하는지 수십 년 동안 연구해온 과학자들은 이제 뇌가 고장나면 바로잡을 준비가 되었다고 말합니다.

이것이 뇌 연구의 주요 주체가 된 시애틀의 Allen Institute가 시작한 공동 노력인 Brain Health Accelerator의 전제입니다.

4억 달러 규모의 계획에는 알츠하이머병, 파킨슨병, ALS, 루이소체 치매, 헌팅턴병을 포함한 질병에 대한 새로운 유전자 치료법(전통적인 유전자 치료법뿐만 아니라 유전자 편집을 포함하는 용어)을 개발하기 위한 계획이 포함되어 있습니다.

“최신 유전자 치료법을 통해 과학자들은 특정 유전자의 활동을 제어할 수 있게 되었습니다.”라고 연구소의 뇌 건강 프로그램을 지휘하는 Ed Lein은 말합니다. “이는 뇌 질환에 대한 매우 구체적인 정밀 치료법의 가능성을 열어줍니다.”

가속기는 2013년 오바마 대통령이 공개한 야심찬 연구 프로그램인 BRAIN Initiative의 파생물입니다. 이 민관 파트너십의 목표는 과학자들이 뇌의 내부 작동을 볼 수 있도록 하고 궁극적으로 치료법을 개발할 수 있는 도구를 만드는 것이었습니다.

그러나 그 노력은 많은 과학자들이 예상했던 것보다 훨씬 빠르게 진행되었습니다.

BRAIN Initiative를 이끌고 있는 미국 국립보건원(National Institutes of Health)의 수석 조사관인 John Ngai는 “지난 10, 12년 동안 우리가 얼마나 많은 발전을 이루었는지 보고 충격을 받았습니다.”라고 말했습니다. “그것은 내 상상을 초월한 일이었습니다. 그리고 나는 꽤 좋은 상상력을 가지고 있다는 비난을 받았습니다.”

가속기에 대한 지원에는 Allen Institute의 2억 달러, Bezos 가족의 1억 달러, 국립 보건원(National Institutes of Health), Amazon Web Services 및 EverythingALS를 포함한 출처의 1억 달러가 포함됩니다. 협력자에는 전 세계의 다양한 병원, 대학, 연구 센터가 포함됩니다.

쥐에서 인간까지

Allen Institute의 뇌 건강 가속기는 뇌에 대한 지식을 뇌 질환 치료로 전환하려는 다양한 과학자들의 관심을 끌고 있습니다.

예를 들어, 제프 캐럴(Jeff Carroll)은 10대 때 그의 어머니가 뇌 세포를 파괴하는 치명적인 유전 질환인 헌팅턴병을 앓고 있다는 사실을 알게 되었습니다.

“제가 과학 분야에 있는 모든 이유는 엄마에게 무슨 일이 일어나고 있는지 이해할 수 없다는 좌절감에서 시작되었습니다.”라고 그는 말합니다.

캐롤은 결국 자신도 헌팅턴 유전자를 갖고 있다는 사실을 알게 되었습니다.

그는 워싱턴 대학교에서 신경 세포가 특정 단백질을 독성 수준으로 생산하게 만드는 질환을 앓고 있는 쥐를 연구하는 데 수년을 보냈습니다.

Carroll에게 해결책은 분명해 보였습니다. “헌팅턴병의 모든 나쁜 물질이 이 유전자에서 나온다는 것을 알고 있으므로… 그 유전자를 제거합시다.”

그러나 그렇게 하는 방법을 찾는 것은 대학에 있는 상대적으로 작은 자신의 연구실만으로는 불가능했습니다. 그래서 Carroll은 액셀러레이터 노력에 합류했습니다.

“5명, 6명, 심지어 10명으로 구성된 팀으로 필요한 규모의 연구를 수행하는 것은 어렵습니다.”라고 그는 말합니다. “여기 Allen Institute에 있는 수백 명의 사람들은 과학에 대한 완전히 다른 접근 방식을 허용합니다.”

그리고 그러한 접근법의 첫 번째 목표 중 하나는 헌팅턴병이 될 것입니다.

캐롤은 자신이 낙관적이라고 말합니다.

그는 유전 치료법이 이미 척수성 근위축증이라고 불리는 희귀한 유전적 질환인 적어도 하나의 신경 장애를 치료하는 데 성공했다고 지적합니다. 이는 척수의 운동 뉴런의 사멸을 초래하는 유전자 돌연변이로 인해 발생합니다.

Carroll은 “이 끔찍한 돌연변이를 가진 아이들은 모두 생후 18개월쯤에 죽었습니다. 그리고 이제 그들은 고등학교에 가게 되었습니다. 그래서 상상할 수 없었던 일들이 바뀔 수 있습니다.”라고 말했습니다.

캐롤은 자신의 목표가 그러한 변화를 가속화하는 데 도움을 주는 것이라고 말했습니다.

빅 사이언스, 공유하다

Allen Institute는 2003년 Microsoft의 유명 인사인 Paul Allen과 그의 여동생 Jody Allen이 설립했습니다.

그 목표는 과학 연구의 속도를 높이는 것이었습니다. 그리고 과학자들이 수백만 개의 세포를 신속하게 특성화하고 지도화할 수 있는 기술을 개발함으로써 이를 실현했습니다.

“우리는 이제 뇌를 구성하는 세포의 유형과 그 특성의 유전적 기반에 대한 완전한 설명을 얻었습니다.”라고 Lein은 말합니다. “이 기초를 사용하면 질병을 연구할 수 있습니다.”

Allen 과학자들은 이미 알츠하이머병이 뇌의 신경 세포를 어떻게 변화시키는지 연구하기 시작했습니다.

“이것은 질병 초기에 그리고 질병이 진행되는 동안 손실되는 매우 특정한 유형의 뉴런에 영향을 미칩니다.”라고 Lein은 말합니다.

이러한 뉴런을 보호하도록 고안된 유전자 치료법은 증상을 지연시키거나 예방할 수 있다고 그는 말합니다. 파킨슨병이나 ALS의 영향을 받는 뉴런을 보존하는 데에도 유사한 접근 방식이 적용될 수 있습니다.

그러나 궁극적으로 Allen Institute는 이러한 치료법을 개발하는 곳이 아닐 수도 있습니다. 누구나 데이터베이스를 사용할 수 있도록 한다는 정책은 전 세계 과학자들이 답을 찾는 데 도움을 줄 수 있음을 의미합니다.